Une thérapie génique novatrice a permis à des souris nées sourdes d’entendre

Une thérapie génique novatrice a permis à des souris nées sourdes d’entendre
© Gwenaelle Géléoc et Artur Indzkykulian

Souffrant du syndrome d’Usher, ces souris ont pu entendre pour la première fois de leur vie. Un espoir pour l’homme, chez qui ce syndrome est la première cause de surdité héréditaire.

Des souris nées sourdes car atteintes d’une maladie génétique appelée syndrome d’Usher ont pu entendre pour la première fois, grâce à des chercheurs américains. Le syndrome d’Usher étant la première cause de surdité héréditaire chez l’homme, cette réussite est donc une étape importante vers un traitement potentiel, sachant qu’il n’en existe aucun actuellement. L’exploit a été réalisé en deux temps, et a fait l’objet de deux publications dans la revue spécialisée Nature Biotechnology.

Le but était de parvenir à donner une « instruction » aux cellules ciliées de l’oreille interne, pour qu’elles puissent correctement amplifier le signal sonore et le transformer en impulsions nerveuses à transmettre au cerveau, comme elles le font chez une souris saine. Car le syndrome d’Usher est une mutation génétique qui entraine une désorganisation des cellules ciliées, et empêche ainsi le son d’arriver à bon port.

Il s’agit d’infecter les cellules comme le ferait un virus, mais avec les bonnes instructions génétiques

« Pour la première fois, nous avons mis au point une méthode pour transférer du matériel génétique aux cellules ciliées », s’enthousiasme Jeffrey Holt, qui a chapeauté la première étude. Avec ses collègues, ils ont utilisé un vecteur artificiel capable, comme le ferait un virus, « d’infecter » les cellules pour leur transmettre des instructions génétiques.

Une fois la technique validée, elle a été testée chez des souris atteintes du fameux syndrome. Pari réussi : le vecteur a délivré le gène « normal » aux cellules ciliées, qui ont alors pu transmettre le son. « Les souris entendent maintenant normalement, assure Gwenaelle Géléoc, qui a mené cette seconde étude. Jusqu’à présent, aucun traitement génétique n’avait permis de retrouver l’ouïe à ce niveau ».

 

Marion Spée

Source: science&vie.com

Lamia Siffaoui
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